罕见病国家难题待解 药不能停，只能移民？
|
2014年年末至今，因为药品审批部门突然对美国药企捐赠的药品实施药检，135名戈谢病人赖以生存的救命药因此中断。但是跟吃不起药的病友们相比，这还算是幸运的。 由于缺乏一部针对罕见病的法案，社会支持也都停留在并不完善的零碎项目上，中国罕见病救助制度体系几为空白，一些被逼入绝境的家庭甚至打算通过移民解决医保问题。 都说“药不能停”，如果药停了，会发生什么？ ——因骨痛彻夜不眠。 ——不停地流鼻血。 ——腰椎和胸骨就像被巨力拉扯得变了形。 ——肝脾肿大好似皮球。 ——尿失禁。 …… 伊米苷酶注射剂，又名思而赞，一种针对戈谢病人的特效药，每支售价26500元。 因为药费高昂，中国一些戈谢病患者长期靠美国健赞公司捐赠的药品维持生命。 然而，2014年年末至今，因为药品审批部门突然对赠药实施药检，135名戈谢病人领药的时间被推迟。 戈谢病是一种极罕见的遗传病，因缺乏β-葡糖脑苷脂酶引发。由于没有酶的代谢，葡糖脑苷脂会在体内贮集，侵蚀肝脾脏，大多数病人的肝脾会异常肿大，并伴随骨痛、癫痫，严重的会造成终身残疾，甚至死亡。 按发病率和临床医生估算，中国戈谢病患者大约有1000人。救命药中断，只是这个罕见病患者群体新近遭遇的突发事件，但中国罕见病患者缺孤儿药（用于预防、治疗、诊断罕见病的药品）、缺医疗保障、缺立法保护的困境也借此露出冰山一角。 救命药中断 在中国，很少有戈谢病患者能够自行买药。一个成年患者的药费每年超过200万元，且需要终生用药。 1999年开始，思而赞的生产厂家——美国健赞公司通过慈善机构为135名中国患者捐赠药品。 “打完针以后两个月，肚子就小了下去。”一位患者家属说。 患者邹正涛也在一次性注射六支药之后，肝脏全部复位。在持续用药十多年后，他看起来“正常极了”。 但随着此次赠药中断，戈谢病患者的病情出现不同程度地加重。 艾文觉得骨头缝里像针扎一样剧痛，止痛药一点效果都没有。她的前胸和脊柱已经全部弯曲变形，这个17岁的少女躲在家里不愿见人。 “什么时候才会有药？”患者每天都在问医生。 没有答案。 2009年以来，协调赠药事宜的是中华慈善总会。根据该会2014年12月对患者和医生出具的书面通知，第16批赠药已于2014年9月25日抵达北京首都国际机场，但从这一批次开始，药审部门要对药品进行药检，完成后才能发放。通常药检时间需要3到5个月，因为春节将至，时间还会进一步延长。 主要收治华南六省戈谢病患者的中山大学附属第一医院儿科主任罗学群为此很着急，他担心有些孩子会撑不过去。 不是没有先例。2010年后，健赞公司因为生产线问题断药，好几例儿童患者恶化都是在那期间发生的。 小浩的股骨头就不可逆转地坏死了，他走起路来晃晃悠悠，腿使不上劲，头不由自主地左右抽动就像节拍器一样。 “这次我们没有断药。”健赞公司相关人士称，由于是赠药，过去十多年一直是免检过关。 对突如其来的药检，业内人士表示不理解。 “如果药检部门觉得免检不妥，至少应提前通知，或者给个过渡期。”罗学群说。遗传学家、中国协和医科大学基础医学研究所黄尚志教授则认为，思而赞已于2009年通过审批在中国上市，安全性和有效性得到反复验证。在他看来，涉及治疗罕见病的孤儿药进口问题，应该开辟绿色通道。 不过，据负责药检的中国食品药品检定研究院相关人士透露，思而赞属于生物制品，原则上应该批批检测。但《生物制品批签发管理办法》也曾规定，一些国际组织捐赠的药品，经国家食品药品监督管理总局批准，可免于批签发。 国家药品审评中心生物制品药学部一位负责人回忆，思而赞在国内注册时，他们就要求健赞公司对于赠药要持续跟踪用药情况、疗效及确保药品的及时发放。 “他们应该做好储备，我们当时就提出，企业要保障药品持续稳定供应。”该负责人称，他并不了解此次断药的具体原因。 南方周末记者第一时间联系了国家食品药品监督管理总局，希望获知此次赠药检测进展和原因。截至发稿前，该局未予以回复。 |
我来说两句
已有0评论 点击全部查看
